3月24日,由诺华制药公司研制的全球唯一为多发性硬化患者定制的全人源CD20单抗全欣达(奥法妥木单抗)落地河南两家医院-郑州大学第一附属医院和河南省人民医院,将为多发性硬化罕见病患者带来治疗创新选择。
据悉,奥法妥木单抗是一种靶向、精准剂量和给药的B细胞疗法,它也是目前全球首个且唯一患者可每月一次通过皮下给药的方式自行管理的B细胞疗法。随着首批处方的开出,第一批药品有望河南省全面落地,为多发性患者带来更为高效、安全和便捷的治疗选择。患者可通过医院药房或定点药店凭处方购买。
2021年12月,国家药品监督管理批准奥法妥木单抗用于治疗成人复发型多发性硬化(RMS),包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。研究显示,奥法妥木单抗可显著减少年复发率和总体残疾进展风险,并具有良好的安全性,被认为有望成为治疗RMS的首选方式1[ Bar-Or A, Fox E, Goodyear A, et al. Onset of B-cell depletion with subcutaneous administration of ofatumumab in relapsing multiple sclerosis: results from the APLIOS bioequivalence study. Poster presentation at the Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) Forum; February 27-29, 2020; West Palm Beach, FL.]。
郑州大学第一附属医院郑东院区神经内五科病区主任刘洪波教授表示:“多发性硬化患者在国家不断推动医疗体制改革的背景下,可以获得越来越多与世界同步的药物,这打破了我国患者一度无药可用的局面,也让医生与患者有信心迎战疾病。今天我们治疗组接受奥法妥木单抗治疗的一位多发性硬化患者只有30多岁,还是海外留学刚归来的学子,正是国家栋梁中流砥柱。由于疾病进展迅速,其他药物治疗肝肾功能不能耐受换用奥法妥木单抗,目前第一针的注射并没有给患者带来任何的不良反应。它通过创新支付手段,可及性被不断提高,国家对罕见病非常重视,也期待这些高效的药物早日进入国家医保,减轻患者的经济负担,助力改善罕见病患者生活质量。”
刘洪波 教授
河南省人民医院神经免疫亚专科主任黄月教授表示:“多发性硬化多发于20-40岁的年轻人,目前尚无法治愈,但患者只要在缓解期通过规范的疾病修正治疗(DMT)可以在很大程度上延缓残疾进展,为年轻人保留正常工作和生活的能力。因为需要长期用药,患者尤其关注药物安全性的问题,奥法妥木单抗通过‘全人源、小剂量等效和皮下给药’三大创新机制,很好地兼顾了安全性和有效性,不良事件发生率低。此外,相较传统口服DMT药物,单抗类药物肝肾毒性小,安全性更高,适合长期使用。”
臧卫周 教授
多发性硬化(MS)是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病,多项研究数据表明,B细胞及其产生的自身抗体在MS的发病过程中起到更为重要的作用。奥法妥木单抗通过与表达CD20的B细胞上的两个独特表位结合发挥作用,诱导致病性B细胞溶解和消除,在实现精准治疗的同时,保留B细胞的重建功能和浆细胞的免疫监视功能2[ Smith P, Huck C, Wegert V, et al. Low-dose, subcutaneous anti-CD20 therapy effectively depletes B-cells and ameliorates CNS autoimmunity. Poster presentation at: ECTRIMS; September 2016; London, UK.]。
河南省人民医院神经亚重症亚专科主任臧卫周教授表示:“奥法妥木单抗在多发性硬化治疗领域是一个“划时代”的药物,能够相对高效且安全地控制疾病。它自感随心笔的设计是患者通过自行皮下注射给药,是一种更便捷疾病管理方式,大大减少了去医院就医和接受治疗的麻烦,降低了治疗的成本和心理负担,同时在目前新冠疫情的时代,也节约了医疗资源,建议早期的RMS患者一经确诊就应当启用,尽早回归日常自由的生活。“
黄月 教授
为了能第一时间惠及中国患者,奥法妥木单抗获批在华上市后通过药检,第一批药品已发往北京、上海、广州等全国32个城市3[ 32座城市包括北京、上海、广州、天津、杭州、武汉、沈阳、重庆、郑州、西安、长春、南昌、贵阳、苏州、珠海等。]。
